深圳子科生物報(bào)道：時(shí)間，是導(dǎo)致許多身體衰弱癥狀的主要危險(xiǎn)因素，其中包括心臟病、癌癥和阿爾茲海默癥。這使得抗衰老療法的需求變得更加迫切。現(xiàn)在，Salk研究所的研究人員開(kāi)發(fā)了一種新的基因療法來(lái)幫助減緩衰老過(guò)程。

該結(jié)果發(fā)表在2月18日的Nature Medicine雜志，強(qiáng)調(diào)了一種新的CRISPR/Cas9基因組編輯方法，并在患有早衰癥（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）的小鼠模型身上得到了證實(shí)。這項(xiàng)研究涉及加速衰老的分子途徑，以及如何通過(guò)基因治療減少毒性蛋白質(zhì)。

左起前排Reyna Hernandez-Benitez、Hsin-Kai Liao
后排  Pradeep Reddy、Mako Yamamoto、Juan Carlos Izpisua Belmonte

“衰老是一個(gè)復(fù)雜的過(guò)程，在這個(gè)過(guò)程中，細(xì)胞開(kāi)始失去功能，我們必須找到有效的方法來(lái)研究衰老的分子驅(qū)動(dòng)因素，”Salk基因表達(dá)實(shí)驗(yàn)室教授、論文通訊作者Juan Carlos Izpisua Belmonte說(shuō)。“早衰癥（progeria）是理想的適用對(duì)象，我們可以提供干預(yù)措施，不斷加以改進(jìn)，快速再次測(cè)試?！?

“一旦我們提高了病毒感染各種組織的效率，我們就有信心進(jìn)一步延長(zhǎng)患兒壽命，”實(shí)驗(yàn)室博后研究員Pradeep Reddy說(shuō)。

綜合結(jié)果表明，CRISPR/Cas9系統(tǒng)靶向核纖層蛋白A（lamin A）和早老蛋白（progerin）能顯著改善患病小鼠生理健康和壽命。換句話說(shuō)，下一步，科學(xué)家有望瞄準(zhǔn)人類(lèi)衰老的分子驅(qū)動(dòng)器。

未來(lái)，實(shí)驗(yàn)室將集中努力使其更有效，安全地為人類(lèi)所用。早衰癥現(xiàn)在是無(wú)方可救的，隨著時(shí)間的推移，癥狀和并發(fā)癥逐漸升級(jí)。

“這是第一次將基因編輯療法用于治療早衰癥，”Izpisua Belmonte說(shuō)?！八€需要一些改進(jìn)，但是與其他方案相比它的負(fù)面影響要小得多，這是一個(gè)令人興奮的前進(jìn)方向。”

原文檢索：Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome