子科生物報道：髓母細(xì)胞瘤是一種侵襲性的兒童癌癥，研究為髓母細(xì)胞瘤患者提供了光明和潛在的選擇。成神經(jīng)管細(xì)胞瘤是一種影響幼兒和學(xué)齡兒童的癌癥。當(dāng)兒童患上這種類型的腦瘤時，他們會經(jīng)歷腫瘤阻斷大腦周圍液體流動的過程。這會導(dǎo)致嚴(yán)重的頭痛、嘔吐、嗜睡、煩躁、行走和協(xié)調(diào)動作困難。

治療是激烈的，包括高劑量化療，手術(shù)，有時放射或干細(xì)胞移植。在這幾個月的治療過程中，孩子們可能會脫發(fā)、體重減輕、無法進(jìn)食、胃部不適。髓母細(xì)胞瘤也是一種復(fù)雜的疾病，有許多不同的遺傳原因，使得一刀切的治療方法是不可能的。

“不幸的是，許多患有某些類型髓母細(xì)胞瘤的患者對治療反應(yīng)不佳，”兒科和生物化學(xué)助理教授、該研究的資深作者之一John Prensner醫(yī)學(xué)博士說?！斑@項研究對于幫助我們開始了解成神經(jīng)管細(xì)胞瘤如何在遺傳和細(xì)胞水平上起作用至關(guān)重要，這樣患者就可以得到治療，新的治療方法也可以相應(yīng)地開發(fā)出來?！?/p>

Prensner的研究小組與荷蘭公主Máxima兒童腫瘤學(xué)中心的研究小組組長Sebastiaan van Heesch博士的研究小組合作，對幾組患者進(jìn)行了檢查，其中一些患者經(jīng)歷了最嚴(yán)重的癌癥形式，結(jié)果最差。這些患者中有許多人的生物和遺傳因素加劇了他們的癌癥，包括癌癥基因MYC。

Prensner的團(tuán)隊和他們的合作者提出了一個關(guān)于MYC如何運(yùn)作以及它如何與癌癥有關(guān)的新假設(shè)?！拔覀兲岢龅膯栴}是，如果這個MYC在我們已知的癌細(xì)胞基因之外發(fā)揮重要作用，那該怎么辦?”Prensner說。

Damon Hofman是公主Máxima中心Van Heesch小組的博士生，也是這項研究的第一作者之一，他補(bǔ)充說:“我們第一次發(fā)現(xiàn)并研究了基本微蛋白在成神經(jīng)管細(xì)胞瘤中的作用。微蛋白ASNSD1-uORF似乎對MYC癌細(xì)胞至關(guān)重要。這些以前被忽視的微小蛋白質(zhì)對這種癌細(xì)胞的存活如此重要，這一事實令人著迷，并強(qiáng)調(diào)了擴(kuò)大對其他兒童癌癥研究的重要性?！?/p>

隨著對MYC和其他遺傳、生物和細(xì)胞因素的進(jìn)一步了解，提供者就可以學(xué)習(xí)如何干預(yù)這些癌癥。此外，這項研究可以支持針對癌細(xì)胞生長的分子過程的治療方法的開發(fā)。

Prensner說“我從來沒有忘記，不僅是病人，還有他們的家人。這就是為什么對我來說，利用我在科學(xué)領(lǐng)域的興趣和訓(xùn)練來思考我們?nèi)绾尾拍苷嬲_啟了解這種疾病的新領(lǐng)域，讓這些患者有更好的選擇，這對我來說如此重要。”

“Translation of non-canonical open reading frames as a cancer cell survival mechanism in childhood medulloblastoma,” Molecular Cell.