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一項新的研究揭示了基因治療潛在的巨大飛躍


子科生物報道:人工智能可能是實現(xiàn)更精確、更有效的基因治療的關(guān)鍵。奧胡斯大學(xué)的一項新研究發(fā)現(xiàn),應(yīng)用人工智能預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)可以通過更精確地切割患者的DNA來增強DNA剪刀技術(shù)CRISPR。這一發(fā)現(xiàn)可能會帶來更有效的治療方法。

當(dāng)我們的DNA出現(xiàn)問題時,可能會導(dǎo)致遺傳疾病或癌癥、肌肉萎縮癥和亨廷頓舞蹈病等疾病的發(fā)展。但CRISPR-Cas9等基因編輯技術(shù)的發(fā)明,就像一把分子剪刀,可以在我們的基因組中剪切出特定的DNA片段,已被證明是治療和預(yù)防這些疾病的潛在游戲規(guī)則改變者。現(xiàn)在,奧胡斯大學(xué)的科學(xué)家們可能已經(jīng)找到了一種使用人工智能(AI)來使DNA剪刀更鋒利的方法。該研究的首席科學(xué)家、來自奧胡斯大學(xué)生物醫(yī)學(xué)系的Yonglun Luo教授解釋說,一種更小、更精確的剪刀可能會為遺傳疾病患者帶來更好的治療方法。

領(lǐng) 取“CRISPR是一項了不起的技術(shù),但我們看到的是,有時切割中存在小缺陷,導(dǎo)致DNA序列發(fā)生小而不必要的變化。通過開發(fā)一種更小、更精確的堿基編輯工具,科學(xué)家們越來越接近能夠糾正導(dǎo)致疾病的基因錯誤,并有可能開發(fā)出更好的治療方案,甚至可能治愈各種遺傳疾病?!?/div>

人工智能導(dǎo)致了一種更精確的基因編輯工具的發(fā)現(xiàn)

蛋白質(zhì)在三維(3D)結(jié)構(gòu)中執(zhí)行功能。奧爾胡斯的科學(xué)家們使用人工智能(AI),在這種情況下被稱為AlphaFold2,來預(yù)測3D蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu),并發(fā)現(xiàn)數(shù)百種脫氨酶樣蛋白質(zhì),這是一組能夠修改DNA中被稱為核苷酸的構(gòu)建塊的酶。

Yonglun Luo教授說,脫氨酶樣蛋白質(zhì)通常被用于一種更精確的基因編輯技術(shù),即堿基編輯,這是研究人員在該項目中特別關(guān)注的。

簡而言之,堿基編輯可以解釋為修復(fù)我們遺傳密碼中的拼寫錯誤的一種方法。我們的DNA是由四個叫做核苷酸的積木組成的,有時一個不正確的核苷酸就會導(dǎo)致一種遺傳疾病。堿基編輯旨在通過將錯誤的核苷酸改變?yōu)檎_的核苷酸來糾正這些特定的錯誤?!?/p>

通過發(fā)現(xiàn)和設(shè)計一個更小版本的脫氨酶蛋白,科學(xué)家們現(xiàn)在有了一個更精確、更強大的基因編輯工具。

Yonglun Luo教授說:“這代表了蛋白質(zhì)工程領(lǐng)域的一個突破,為設(shè)計和操縱各種應(yīng)用的蛋白質(zhì)開辟了新的可能性?!?/p>

是否也能帶來更強的作物

蛋白質(zhì)工程方面的突破也可能有利于農(nóng)民解決他們面臨的挑戰(zhàn)。農(nóng)作物很容易受到病蟲害和其他環(huán)境條件的影響,農(nóng)民們一直在努力尋找保護農(nóng)作物免受這些因素影響的方法。Yonglun Luo教授解釋說,這項新發(fā)現(xiàn)也可能對農(nóng)業(yè)部門產(chǎn)生重大影響:“在這項研究中,我們還首次在大豆中實現(xiàn)了有效的堿基編輯。這為大豆植物的基因改造和作物改良開辟了可能性,如果成功的話,可能會對農(nóng)業(yè)部門產(chǎn)生重大影響,使植物更有彈性和更強壯。”

Yonglun Luo教授說,可能還有更多的東西有待發(fā)現(xiàn)。

“我們基于人工智能的蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測方法可以擴展到發(fā)現(xiàn)和設(shè)計其他蛋白質(zhì)以進行精確的基因組編輯。通過將這一策略應(yīng)用于不同的蛋白質(zhì)家族或特定的靶標,研究人員可以發(fā)現(xiàn)新的特性和功能,這些特性和功能可以用于不同的領(lǐng)域,如醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和生物技術(shù)。

Yonglun Luo教授和他的團隊現(xiàn)在希望通過后續(xù)研究來繼續(xù)這項研究,重點是評估他們的發(fā)現(xiàn)在不同疾病模型和人類細胞中的表現(xiàn)。希望是確定它在糾正致病突變和推進精準醫(yī)療方面的潛力。

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